6 月 9 日，由全球基因測序與芯片龍頭企業之一的因美納與 DeepTech 聯合主辦的“2023‘博思納新’多組學賦能藥物開發”主題活動圓滿收官。因美納、英矽智能、迦進生物、成都先導、普瑞基準等行業上下游知名公司的多位代表齊聚線上，就 NGS（新一代測序技術）和多組學研究如何賦能藥物研發進行了精彩的分享和熱烈的討論。
活動在 DeepTech 高級總監張昊主持下拉開帷幕。因美納科研應用市場副總監胡翔華在致辭中表示隨著基因測序技術的進步與迭代，NGS 的使用場景不斷外拓。而在 NGS 的加持下，多組學研究也在藥物研發過程中發揮出更多更重要的作用，為行業帶來了更多的活力。
圖丨因美納科研應用市場副總監胡翔華
因美納資深應用市場經理彭闈硯對多組學研究、藥物開發所遇的挑戰以及如何利用多組學研究為藥物開發賦能進行了充分的講解。“十年時間、十億美元”的“雙十定律”一直是藥物開發面臨的困境，而多組學研究正在試圖打破這個困境。彭闈硯通過一些國外案例生動地為大家展示了多組學研究在藥物研發中的應用。同樣，作為基因組、轉錄組、表觀組等數據信息的重要獲取工具，因美納的 NGS 測序儀在多組學研究中已變得不可或缺。“利用好 NGS 這樣的工具，可以更好地推動藥物開發。”彭闈硯說。
圖丨因美納資深應用市場經理彭闈硯
英矽智能生物信息學負責人陳珊詳細地為大家介紹了生成式人工智能（AI）和自動化實驗室如何在藥物新靶點的發現及藥物研發中發揮作用。在生成式 AI 方面，英矽智能通過三大平臺來輔助實現發現新靶點和產生新的化合物。PandaOmics 平臺作為基因和藥物/疾病相關性的底層平臺，可評估新靶點和疾病的關系，以肉瘤距離，通過 ChatPandaGPT 和知識圖譜可獲得與疾病相關的靶點、靶點成藥性及發病機制的生物學過程等重要信息；Chemistry 42 平臺可從頭開始生成具有所需特性的小分子；inClinico 平臺可評估在研項目從臨床 II 期轉換到 III 期的成功率。另一方面，英矽智能開創性地將人工智能平臺和自動化實驗室相結合，通過人工智能比較組學 Omics 數據，下達自動化實驗的決策，完成大規模的基因組學/化學微擾和多個測序工作流，并提供全流程信息存儲和多格式管理。
圖丨英矽智能生物信息學負責人陳珊
迦進生物聯合創始人兼 COO 張雪峰為大家解讀了同樣十分前沿的小核酸偶聯藥物設計。近年來，“小核酸藥物”、“抗體偶聯藥物”都是生物醫藥領域討論的熱詞，而這兩個詞碰撞在一起又會擦出怎樣的火花？據張雪峰介紹，迦進生物專注于小核酸偶聯藥物，是國內首批通過生物偶聯實現核酸藥物的肝外遞送，以治療肌肉及中樞神經系統疾病的公司。迦進生物擁有的技術平臺包括 siRNA 發現 & 修飾、抗體 & 多肽的發現和改造、親和力及表位確認、偶聯技術、專屬細胞系以及疾病動物模型。
圖 丨迦進生物聯合創始人兼 COO 張雪峰
成都先導研發化學中心副總裁劉觀賽則與大家分享了 DNA 編碼化合物庫技術的應用。劉觀賽首先介紹了 DNA 編碼化合物庫技術：通過共價連接的關聯團將小分子與 DNA 編碼部分相連接，從而為每一個分子賦予一個獨特的 DNA 標簽。該技術與傳統高通量篩選辦法相比，具有時間短、效率極高和成本低廉等特點。通過 DNA 編碼庫可以進行靶點的多樣性分子篩選，也可以實現聚焦分子庫的設計、分子的優化等。截止目前，成都先導已經擁有約 1.2 萬億 DNA 編碼的分子，其中 95% 屬于多樣性小分子化合物。
圖丨成都先導研發化學中心副總裁劉觀賽
普瑞基準創始人兼 CEO 季序我在《多組學數據挖掘，助力創新藥物研發：趨勢與實踐》主題演講中展示了多組學數據挖掘在新藥研發中的重要作用。普瑞基準自主研發的 AI 驅動的功能組學數據產生及挖掘系統 AIBERT，聚焦藥物研發的核心問題：靶標發現及評估、生物標志物鑒定、適應癥評估和藥物聯用策略。季序我博士結合具體案例，展示了 AIBERT 如何解決藥企關心的上述問題。“這個系統提供了一個與傳統實驗相對來說獨立的評估角度；將它與實驗相結合，通過實驗和計算結果之間的反復迭代，可以快速得到答案，壓縮嘗試空間，從而節省大量的人力、時間和資金，并有效提高研發效率。”季序我總結道。
圖丨普瑞基準創始人兼 CEO 季序我
在由因美納大中華區藥企業務總監張金鐳主持的“基于 NGS 的多組學驅動新藥研發”圓桌討論中，劉觀賽、陳珊、張雪峰及季序我四位嘉賓基于各自的業務，就 NGS 與多組學在研發過程中的創新性應用和面臨的挑戰進行了分享糖心vlog在線觀看。
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圖丨“基于 NGS 的多組學驅動新藥研發”圓桌
在劉觀賽看來，DNA 編碼化合物庫技術可以快速有效地識別出與特定靶點相互作用的小分子，從而提高藥物研發的效率。高效工具的使用會產生海量數據，不過海量數據的處理與解讀亦是一項新挑戰。陳珊則表示，利用多組學數據可以發現基因表達與疾病的關系，從而加速新靶點的發現，開發新療法。不過，獲得多組學數據后如何與其他數據做更好的結合是需要進一步思考的問題。張雪峰說：“小核酸藥物特別適合治療有明確靶基因及需要長期用藥的遺傳病與慢病。而 NGS 可以幫助揭示更多疾病機理與致病基因，讓我們找到更多更好的靶點。在現實應用場景中，當利用 NGS 做小核酸藥物脫靶分析時，結果的處理和解讀是正在面臨的挑戰。”季序我則認為，NGS 作為目前來說最成熟的組學研究工具，在加深研究人員對疾病生物學理解上有著不可替代的作用。做好多組學數據整合和挖掘，讓它成為新藥研發的高效工具，既是機遇也是挑戰，普瑞基準作為國內該方向的開拓者，已經構筑了系統能力，并在具體項目上獲得了初步成功。普瑞基準愿意與更多新藥研發者分享經驗，推動該領域的發展糖心vlog入口。
最后，張金鐳總結道：“NGS 是一個非常有用的底層工具，在藥物研發不同環節都貢獻了自己的力量。當然，新生事物從誕生起就會有挑戰。我們也希望能攜手行業上中下游的伙伴們共同克服挑戰，讓這個領域更加枝繁葉茂。”
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