記者 | 牛其昌
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借助“老藥新用”的路子，又一家生物制藥上市公司躋身國產(chǎn)新冠口服藥的研發(fā)隊列。
5月31日晚，澤璟制藥-U（688266.SH）發(fā)布公告稱，公司近日收到國家藥監(jiān)局核準(zhǔn)簽發(fā)的《受理通知書》，公司自主研發(fā)的鹽酸杰克替尼片用于治療重型新型冠狀病毒肺炎患者的臨床試驗申請獲得受理。
6月1日，澤景制藥-U開盤后不久直接封上20%漲停板。
據(jù)介紹，鹽酸杰克替尼是蘇州澤璟生物制藥股份有限公司（下稱“澤璟制藥”）自主研發(fā)的一種新型JAK抑制劑類藥物，屬于1類新藥，公司擁有該產(chǎn)品的自主知識產(chǎn)權(quán)。該藥對多種Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有顯著的抑制作用。藥效學(xué)和臨床研究結(jié)果已顯示其能夠顯著抑制多種免疫炎癥疾病的發(fā)生和發(fā)展。
澤璟制藥稱，新型冠狀病毒感染能夠引起部分患者出現(xiàn)全身過度免疫炎癥反應(yīng)（細(xì)胞因子風(fēng)暴）或肺組織炎癥，進(jìn)而導(dǎo)致重癥肺炎，甚至危及生命；杰克替尼可以通過抑制這些過度免疫炎癥反應(yīng)，達(dá)到治療重癥肺炎的目的。另外，體外試驗結(jié)果顯示，杰克替尼還可以抑制AP2相關(guān)蛋白激酶1（AAK1）活性，從而阻止呼吸道病毒通過內(nèi)吞作用進(jìn)入機體，以及病毒的細(xì)胞內(nèi)組裝。因此，杰克替尼也可能具有阻斷新型冠狀病毒進(jìn)入患者肺泡細(xì)胞，從而減少體內(nèi)病毒載量的作用。
不過，臨床試驗申請獲得受理并不代表獲批。澤璟制藥稱，此舉對公司近期業(yè)績不會產(chǎn)生重大影響，本品臨床試驗申請獲受理后，自受理繳費之日起60日內(nèi)或在特殊審評審批規(guī)定期限內(nèi)，如未收到國家藥監(jiān)局藥品審評中心否定或質(zhì)疑意見，公司方可按照提交的方案開展臨床試驗，因此本次申請能否獲得批準(zhǔn)尚存在不確定性。
值得一提的是，除申請用于治療新冠重癥臨床試驗外，鹽酸杰克替尼片目前正在開展多個炎癥性疾病或纖維化疾病的臨床研究，包括骨髓纖維化（III期）、蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化（IIB期注冊臨床試驗）、蘆可替尼復(fù)發(fā)/難治的骨髓纖維化（IIB期臨床試驗）、重癥斑禿（III期）、強直性脊椎炎（II期）、中重度特應(yīng)性皮炎（II期）、特發(fā)性肺纖維化（II期）、移植物抗宿主病（II期）及中重度斑塊狀銀屑病（II期）等。
同真實生物的阿茲夫定一樣，針對新冠重癥治療，鹽酸杰克替尼走的同樣是“老藥新用”的路子。
界面新聞查閱“藥物臨床試驗登記與信息公示平臺”注意到，由澤璟制藥發(fā)起申請的關(guān)于鹽酸杰克替尼的臨床試驗共有19個，其中17個狀態(tài)為“進(jìn)行中”，2個狀態(tài)為“已完成“。已完成的兩個臨床試驗的適應(yīng)癥分別是“中高危骨髓纖維化”和“骨髓纖維化”，首次公示信息的時間分別為2017年6月30日、2018年4月18日。其余17個進(jìn)行中的臨床試驗，時間跨度從2019年7月到2022年2月，適應(yīng)癥包括重癥斑禿、 特發(fā)性肺纖維、肝功能不全等。
不過截至目前，作為一款早已研發(fā)出來的“老藥”，鹽酸杰克替尼針對以上任一病癥，至今均未獲批上市。如今，隨著國產(chǎn)新冠口服藥的市場競爭日漸白熱化，澤璟制藥此次“老藥新用”耐人尋味。
要知道，目前已上市和在研新冠口服藥物的作用靶點主要分為兩大陣營，分別是3CLpro和RdRp，而鹽酸杰克替尼則“劍走偏鋒”，其通過抑制炎癥反應(yīng)，從而達(dá)到治療重癥肺炎的目的糖心vlog入口。對此，有業(yè)內(nèi)專家對界面新聞表示，“相比3CLpro和RdRp，這一靶點還是很罕見的”。
對于“老藥新用”，有專家表示，其支出主要集中在臨床試驗，其最大優(yōu)勢在于安全性高，但是有效性還需要驗證，相關(guān)藥物一旦滿足上市條件，往往具有價格優(yōu)勢，后續(xù)的市場規(guī)模十分可觀。不過藥物研發(fā)過程有諸多不確定性，任何一項指標(biāo)不達(dá)標(biāo)、不符合國家規(guī)定，都可能半路夭折。
5月9日，在澤璟制藥舉行的業(yè)績說明會上，曾有投資者問及鹽酸杰克替尼片的上市進(jìn)展，稱該藥治療重癥斑禿效果明確，為何不申報突破性治療，并且還要做III期延伸臨床試驗？
澤璟制藥回應(yīng)稱，鹽酸杰克替尼片治療重癥斑禿效果良好，基于目前全球沒有批準(zhǔn)的重癥斑禿治療藥物，公司將根據(jù)臨床研究進(jìn)一步結(jié)果申報相關(guān)審批程序，完成III期臨床試驗并獲得長期安全性和有效性數(shù)據(jù)是為滿足上市要求，不會影響藥物的上市時間。但彼時澤璟制藥并未提及將該藥申請用于治療新冠重癥患者的臨床試驗。
公開資料顯示，澤璟制藥總部位于江蘇昆山，是一家專注于腫瘤、出血及血液疾病、肝膽疾病和免疫炎癥性疾病等多個治療領(lǐng)域的創(chuàng)新驅(qū)動型化學(xué)及生物新藥研發(fā)企業(yè)。2020年1月23日，澤璟制藥在上交所科創(chuàng)板上市，首次公開發(fā)行人民幣普通股A股股票6千萬股，募集資金總額20.26億元。
年報顯示，澤璟制藥2021年實現(xiàn)營收1.9億元，同比增長588.19%，歸母凈利潤卻大幅虧損4.51億元。其中，營收增長主要來自于公司首個1類新藥甲苯磺酸多納非尼片于2021年6月獲批上市，當(dāng)年取得藥品銷售收入1.63億元。
而歸母凈利潤為負(fù)的主因在于研發(fā)支出進(jìn)一步增加，2021年研發(fā)費用5.09億元，同比增長62.13%；同時，公司處于藥品上市商業(yè)化前期拓展階段，需投入較多的前期市場拓展和學(xué)術(shù)推廣活動費用。
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