36氪獲悉，專注于第三代體內自組裝外泌體遞送RNA核酸藥物技術的艾碼生物（ExoRNA Bio）宣布完成數千萬天使+輪融資。本輪融資由越秀產業基金領投，京新藥業、鼎心資本、南京大學生物醫藥行業校友會跟投，原股東鼎暉投資繼續跟投加倉糖心vlog入口。本輪融資將主要用于加速公司技術平臺的產業轉化，同時推進艾碼生物今年面向亨廷頓舞蹈癥的首條自研管線的IND申報工作糖心vlog。
艾碼生物（ExoRNA Bio）創立于2022年初，專注于開發未被滿足臨床需求的產品，特別是針對中樞神經系統疾病等的治療藥物，并打造平臺型RNA核酸創新藥企業。
在對抗疾病的歷史進程中，傳統藥物將“蛋白質”作為藥物靶點。然而，人體內許多“致病蛋白”為不可成藥靶點，因此許多疾病缺乏有效的治療手段。為解決這一問題，人們沿著中心法則，利用核酸分子的翻譯或調控功能，開發了核酸藥物，以解決“不可成藥”靶點帶來的未被滿足的臨床需求，有望成為繼小分子和抗體藥物后的第三類主要藥物。據悉，靶向RNA的核酸藥物理論上能對任意基因進行調控，有潛力治療所有因基因異常造成的疾病。
不過，核酸也存在自身無法進入細胞發揮作用且容易被核酸酶降解的弊端，核酸藥物的轉化應用受限于其體內遞送問題。這使得能保護并包裹核酸進入細胞的遞送技術成為核酸藥物研發的關鍵。
對此，艾碼生物創始人張辰宇教授通過利用人體自身器官組織作為生物反應器，“加工”產生活性形式的siRNA，并組裝進入“生物反應器”產生的外泌體中，這樣通過內源性細胞分泌的外泌體“運輸”方式，既保護siRNA完成跨細胞和生物屏障的運輸，又具有良好的生物相容性。
基于此，艾碼生物打造了第三代核酸遞送技術平臺，保障了核酸藥物遞送的安全性，并實現對“核酸藥物無肝外有效遞送體系”的突破，也解決中樞神經系統疾病穿越血腦屏障的遞送難題。
同時，據介紹，該技術平臺也避免了外泌體作為載體在體外生產的成本高、質控難度大，及其不穩定、易被降解、需求量不能滿足等問題。在給藥濃度極低的情況下，艾碼生物研發的藥物也能夠在體內發揮強大的作用。此外，基于公司在合成生物學工程化領域的布局，艾碼生物還可使得藥物攜帶多基因組件且擁有靶向性，最終通過外泌體遞送至不同的器官。
據了解，艾碼生物CEO兼聯合創始人孟夏博士，在跨國生物技術企業積累了二十多年的工作經驗，曾領導團隊完成3個病毒載體類的一類創新藥的研發，并獲批進入臨床。在孟夏的帶領下，艾碼生物在正式運營的一年時間內，從零開始迅速組建擁有產業團隊，并開始與南京大學科研進行互補結合。目前，艾碼生物針對亨廷頓舞蹈癥管線完成了大量動物藥效實驗與毒理實驗，并同步在FDA開啟了孤兒藥資格認定（ODD）申報工作。
據了解，艾碼生物首條研發管線所面對的亨廷頓舞蹈癥，是一種罕見的常染色體顯性遺傳性疾病。患有該病癥的患者往往會出現神經功能障礙，運動、認知和精神異常，現有藥物及手術治療僅能緩解部分癥狀，無法實現徹底治愈糖心vlog官網。據估計，中國目前有1~3萬名亨廷頓舞蹈癥患者。
突變的亨廷頓蛋白（mHTT）在細胞內異常聚集形成大分子團，并導致神經細胞死亡是亨廷頓舞蹈癥的致病機制。因而，降低mHTT蛋白也是該病癥治療的根本策略。核酸藥物能通過調控基因的表達，解決上述問題。
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